에이브레인 AB103, 파킨슨병 유전자치료제 과제로 개발 착수

에이브레인(대표 박경원)은 6월 23일 국가신약개발사업단(KDDF, 단장 박영민)에서 열린 협약식에서 ‘AB103: α-Syn 응집 억제 기반 파킨슨병 유전자치료제 선도물질 개발’ 과제 협약을 맺었다고 밝혔다. 이번 협약으로 회사는 파킨슨병 유전자치료제 후보물질 ‘AB103’의 선도물질 개발에 들어간다.

과제의 초점은 파킨슨병의 핵심 병리 단백질로 제시된 알파-시뉴클레인(α-synuclein, α-Syn)이다. AB103은 α-Syn의 비정상적 응집과 병리 전파를 막는 AAV 기반 유전자치료제 후보물질로 개발된다.

파킨슨병 치료제는 현재 도파민 보충 등 증상 완화 중심인 경우가 많아, 질병 진행을 근본적으로 억제하는 치료제에 대한 미충족 수요가 큰 질환으로 설명됐다. 에이브레인은 AB103을 병리적 α-Syn 응집을 직접 억제하도록 설계한 변이 기반 치료 물질이라고 밝혔다. 이 물질은 AAV 유전자 전달 기술을 이용해 신경세포 안에서 장기간 발현되도록 개발되고 있다.

회사는 선행연구에서 AB103의 α-Syn 응집 억제와 세포 및 파킨슨병 동물모델의 병리 지표, 행동 기능 개선 가능성을 확인했다고 밝혔다. 이번 과제에서는 환자 유래 세포 모델과 파킨슨병 동물모델을 통해 AB103의 효능과 작용기전을 더 검증한다. 최적의 AAV 전달체와 비임상 진입에 필요한 핵심 데이터 확보도 계획하고 있다.

박경원 에이브레인 대표는 “이번 협약은 에이브레인의 파킨슨병 유전자치료제 개발이 본격적인 선도물질 개발단계로 진입했다는 점에서 의미가 크다”며 “AB103을 기존 증상 완화 치료제의 한계를 넘어 파킨슨병의 근본 병리를 조절할 수 있는 질병 조절형 치료제로 개발해 나가겠다”고 밝혔다.

에이브레인은 파킨슨병을 출발점으로 루이소체 치매, 다계통위축증 등 여러 α-Syn 질환에 대한 적응증 확장 가능성도 검토할 예정이다. 국가신약개발사업은 국내 제약·바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위해 시작된 범부처 국가 R&D 사업이며, 2021년부터 10년간 신약 개발의 전주기 단계를 지원한다.

에이브레인(ABrain)은 퇴행성 뇌 질환 치료법을 연구하며, 현재 알츠하이머병과 파킨슨병 환자에 초점을 둔 AAV 유전자 치료제를 개발하고 있다고 소개했다. 회사는 NACI(Non-self-Assembling and Competitive Inhibition) 메커니즘의 개념을 정립하고 증명했다고 밝혔다.